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哥斯達黎加科學家領銜視網膜色素變性治療研究
日期:2019年11月22日 07:36     

  據哥斯達黎加《民族報》8月26日報道,哥生物治療專家加利塔(Marcela Garita)女士正在法國巴黎視力研究所領導一個由生物學家、物理學家及電子生理學家組成的7人團隊,研究治療視網膜色素變性(RP)的方法。這是一種由于視網膜病變退化,造成病人逐步喪失視力直至失明的病癥。該病大多來自遺傳,首先影響遠看和夜間視力,最終完全失明;較為少有,一般認為每三四千人中會有一例;目前尚無有效治愈方法。
  該專家團隊通過結合細胞療法、母細胞和基因(特別是一段視力基因),以期找到解決方案。目前,該方案已通過實驗室驗證,并在小白鼠和猴子身上進行了實驗。人體實驗尚未開展,但現在所獲數據相當令人鼓舞。該研究已申請了專利,國際醫藥公司也對進行人體實驗很感興趣,期待找到治愈病癥的療法。
  此種將神經元轉化為感光細胞的基因療法可分為九步:
  第一步:選用誘導性多能干細胞(iPS)作為母體,對其重新編輯,使其具備類似于母胚細胞的特征;
  第二步:利用這些iPS干細胞創造一種三維架構的有機物,以此作為視網膜;
  第三步:以此有機體為模本,生成數量眾多尚未長成不感光的椎體;
  第四步:使用JAWS基因對這些椎體進行修改,使其可以感光;
  第五步:使用兩光子顯微鏡觀察這些新的感光神經元在必需的一波長光照刺激下如何工作;
  第六步:新神經元功能得到驗證;
  第七步:在將新神經元移植到眼盲小白鼠體內后,結果良好;
  第八步:在將此經過JAWS基因轉換的椎體移植到眼盲猴子體內后,結果良好;
  第九步:人體實驗目前尚未開展,但我們預計將來此療法可令視網膜色素變性患者恢復視力。
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